过去十年，中国医药创新取得了举世瞩目的成就：研发投入持续高速增长、创新成果迎来爆发、资本市场蓬勃发展…… 然而繁荣之下，挑战并存。当前中国医药创新仍面临从“高速增长”向“高质量发展”升级的核心课题。 依托于中康产业研究院权威编撰的《中国创新药蓝皮书（2025）》（全文近20万字）而推出的「新药观潮」系列专栏，将为您带来第④期数据洞察与产业拆解。

本期看点如下：

🔹当靶点布局从肿瘤“红海”延伸至神经、自免等广阔领域，中国创新药如何在“全面覆盖”中化解同质化难题？

🔹与此同时，AI与生物技术如何重塑研发范式，为中国创新药的高质量发展注入核心“硬核”动力？

中国创新药研发在靶点覆盖上日益全面，2015—2024年共涉及754个靶点，占全球在研靶点总数的40%以上。肿瘤治疗仍是核心领域，但代谢、自免、神经等赛道也涌现出重磅突破。与此同时，热门靶点同质化竞争严峻，倒逼企业走向差异化创新。而AI与前沿生物技术正以前所未有的速度重塑研发范式，成为驱动行业高质量发展的新引擎。

一、药物研发靶点全面覆盖，创新突破与同质化并存

在Top20热门靶点中，18个靶点的国产在研数量占全球超50%，其中CLDN18.2、GPRC5D占比超80%。CD19、BCMA、PD-1/PD-L1、HER2位列前五。PD-1/PD-L1已有17个药物获批，但研发高峰已过，竞争趋缓；HER2热度持续上升。靶点选择呈现“成熟靶点优化”与“新兴靶点突破”并行之势。

图1：2015-2024 年中国创新药的Top20靶点分布及上市药物数量

01、肿瘤治疗相关靶点

2024年获批的42个1类新药中，肿瘤治疗领域占21个（50%），主要靶点包括ROS1、PD-1/PD-L1、ALK、EGFR、KRAS、BCMA等。

图2：2024年度上市1类新药肿瘤治疗领域各靶点新药数量

ROS1：非小细胞肺癌驱动基因之一。2024年国产首个ROS1抑制剂安奈克替尼获批，他雷替尼紧随其后，后者颅内ORR高达87.5%，中位PFS达45.6个月，具备Best-in-Class潜力。第三代抑制剂JYP0322已进入III期，对G2032R耐药突变ORR达85.7%。研发趋势聚焦攻克耐药、增强中枢神经穿透力。

PD-1/PD-L1：全球市场规模达525亿美元，默沙东K药以295亿美元领跑。国内已有23款产品上市，国产信迪利单抗、替雷利珠单抗等占据七成以上患者份额。替雷利珠单抗2024年销售额6.21亿美元，海外占比45%。差异化方向包括：开发双抗（如康方依沃西单抗，全球首个PD-1/VEGF双抗）、组合抗体（齐鲁艾帕洛利托沃瑞利单抗，全球首个PD-1/CTLA-4组合抗体）等。

KRAS：曾被视为“不可成药”，现已有5款G12C抑制剂上市，其中国内3款（氟泽雷塞、格索雷塞、戈来雷塞）。泛KRAS抑制剂RMC-6236获FDA突破性疗法认定，有望覆盖G12D、G12V等突变。VS-7375针对G12D，在胰腺癌中ORR达52%、DCR达100%。趋势：联合疗法、破解耐药、个体化分型。

JAK1：戈利昔替尼（迪哲医药）2024年获批用于复发/难治外周T细胞淋巴瘤，填补十年空白。JAK1抑制剂正朝高选择性、联合免疫检查点抑制剂方向发展。

02、内分泌与代谢性疾病相关靶点

2024年获批新药中数量第二（7个），聚焦DPP-4、PCSK9、SGLT2。全球内分泌代谢药物市场2031年有望达2000亿美元。

DPP-4：海思科考格列汀为全球首款双周超长效DPP-4抑制剂，开启双周制剂时代。北京大学团队发现菌源DPP-4抑制剂Daurisoline-d4，实现从“靶向人体”到“靶向菌群”的范式转变。

GLP-1：司美格鲁肽2025年Q1登顶全球“药王”，替尔泊肽紧随其后。国产偏向性激动剂埃诺格鲁肽（先为达）减少70%-90% β-arrestin募集，疗效持续性强，且每周一次口服剂型在研。多靶点（GIP/GLP-1/GCG）、精细化信号调控、口服长效化、新适应症拓展（如MASH）成为趋势。

03、自身免疫疾病相关靶点

2024年获批3个自免新药：2个IL-17A（赛立奇单抗、夫那奇珠单抗）用于银屑病，1个IL-4Rα（司普奇拜单抗）用于特应性皮炎。国产IL-17A打破外资垄断，IL-4Rα全球仅度普利尤单抗和司普奇拜单抗获批，后者上市半年销售1.69亿元。多个国产IL-4Rα已进III期，未来竞争激烈。趋势：新适应症拓展、长效给药、多靶点联合。

04、神经系统疾病相关靶点

阿尔茨海默病（AD）是最大亮点。2024年仑卡奈单抗和多奈单抗（均靶向Aβ）在中国获批，首次证实清除Aβ可显著延缓认知衰退，打破AD药物“研发死亡谷”魔咒。此外，Tau蛋白靶向药物（如甲磺酸氢甲硫堇）已在英国提交上市申请。非药物治疗方面，脑机接口、穿戴式物理场设备等创新器械进展显著，为AD及帕金森、癫痫等疾病提供新选择。

二、AI与生物技术重塑研发范式为创新药发展注入“硬核”动力

01、AI在创新药研发中的应用

AI正重构药物研发全链条。传统模式需10-15年、耗资26亿美元；AI驱动可将周期缩短至1.5-3年，成本降至0.002-6亿美元，早期发现阶段缩短70%-90%，临床试验成功率提高近一倍。

图3：基于人工智能的药物研发流程

AI赋能药物发现：

AI能大幅提高药物发现的效率，AlphaFold 3将研发周期缩短40%-60%；英矽智能Pharma.AI平台18个月内完成特发性肺纤维化药物Rentosertib的靶点发现与分子设计，成本仅为传统1/10。

另一方面，AI通过机器学习模型建立智能化研发平台，可以预测化合物的性质，对其进行优化，提高药物的有效性和安全性。

AI赋能临床试验：

AI能大幅提高临床试验效率。通过患者分层、合成对照组等设计，可减少对照患者招募。例如MDNA55治疗胶质母细胞瘤的III期试验首次采用混合外部对照组，大幅降低成本。

02、生物技术突破驱动创新药发展

基因编辑与细胞治疗：

基因编辑与细胞治疗技术获得突破，商业化应用迈入进行时。CRISPR疗法Casgevy在欧美获批，实现“一次治疗、终身治愈”。国内科济药业Claudin18.2 CAR-T在胃癌中ORR达57.1%，实现实体瘤突破；锐正基因ART001是国内首个非病毒载体体内基因编辑药物，脱靶风险近乎为零；源品生物人羊膜干细胞药物获批IND，填补国内空白。

异种移植与器官工程：

该技术得到突破，正迈向临床应用。美国基因编辑猪肾、猪心移植取得进展；国内云南农大开发10基因修饰猪供体；华中科大猪肾-猕猴存活184天；空军军医大学完成全球首例基因编辑猪肝原位移植；清华长庚实现猪肝肾联合移植。异种移植正向临床应用迈进。

mRNA技术：

从疫苗拓展至治疗。艾美疫苗利用大模型优化mRNA疫苗序列；中科大王育才团队开发mRNA“反向疫苗”，通过诱导免疫耐受治疗类风湿性关节炎等自身免疫病。

总结

中国创新药靶点布局已形成“肿瘤主导、多领域并进”的格局，但热门靶点同质化竞争严重，倒逼企业向差异化（BIC、FIC）和新兴靶点（CLDN18.2、GPRC5D等）突破。与此同时，AI与基因编辑、细胞治疗、异种移植、mRNA等颠覆性技术正从底层重塑研发范式，大幅提升效率与成功率。未来，能否在源头创新和技术平台上持续领跑，将决定中国创新药能否真正实现从“跟随”到“引领”的质变。

🔹「新药观潮」下期预告：

肿瘤作为全球主要死亡原因之一，始终是创新药研发的核心战场。未来，联合疗法、耐药机制突破、早筛早诊等，将成为下一站竞逐的关键。敬请期待下期解读。

点击领取285页完整版《蓝皮书》https://mp.weixin.qq.com/s/Jzrpv6X6eIdKZmcTglC3tw

---

中康开思是中康科技（http://02361.HK）旗下聚焦医药大健康行业的市场数据查询系统。我们基于数据科学，构建覆盖全品类、多渠道的健康产业信息情报体系，为企业提供从产品到销售的多维度、多场景数据洞察，助力企业快速把握市场变化，连接数据与决策。通过打造【市场数据】与【基础数据】两大权威数据库，全面覆盖全品类、多渠道的海量市场销售数据，以及药品研发&企业概况等关键基础数据。提供20+筛选标签（品类/属性/处方性质/省份区域/时间等等）。