2025年的春天，对AI制药行业来说格外寒冷。

     当Gartner在最新技术成熟度曲线中将生成式AI标注为"幻灭低谷期"时，整个行业仿佛被泼了一盆冷水。但对那些在实验室里熬过无数个深夜的人来说，这盆冷水来得太及时了——它只是揭穿了一个皇帝新衣般的事实：AI制药，90%的项目注定失败，而我们已经在这条路上狂奔了太远。

       这不是唱衰，这是三十年来生物制造产业化规律又一次显灵：实验室里的最优解，从来不等于产业化的成功解。

一、Gartner的90%警告到底在说什么

      首先要澄清一个误解。Gartner说的90%失败率，不是说AI算法不行，而是说整个AI制药项目的成功概率。

      根据行业数据，新药从临床试验到最终上市的整体成功率不足10%，仅有5%左右。而AI制药的II期临床失败率高达80%，远高于传统小分子药物的57%。截至2024年，没有一款AI发现的药物获得FDA批准。  

Gartner 2025年Hype Cycle的核心洞察是：生成式AI已过峰值，正在进入"幻灭低谷期"（Trough of Disillusionment）。其调研数据显示，42%的企业已放弃大部分GenAI试点项目，而2024年这一比例仅为17%。在医疗AI领域，项目平均返工率高达67%。

麦肯锡的数据更为扎心：85%的药企启动了AI项目，但能从概念验证（PoC）进入生产的不足15%。

     这里有个关键的认知陷阱：AI药物I期临床成功率看似亮眼，达到80-90%，但这是最低成本的阶段。越往后，难度呈指数级上升。I期只验证安全性，II期验证疗效，III期验证大规模人群有效性——每一关的淘汰率都在攀升。

所以Gartner的警告翻译成大白话就是：你们吹的牛，临床数据接不住。

二、谁被砸醒了：明星公司的崩盘实录

如果说数据还不够直观，那我们来看看那些曾经站在聚光灯下的明星公司，如今怎样了。

Recursion，一度被视为AI制药的标杆公司。2024年，公司宣布与Exscientia合并后，随即裁撤了3条核心管线，股价暴跌。这不是战略调整，这是断臂求生。

BenevolentAI，曾获强生、诺华等巨头青睐，2024年从Euronext退市，最终被Osaka Holdings收购。一个曾经要"重新定义药物发现"的公司，以被收购收场。

Verge Genomics，专注渐冻症（ALS）药物研发，核心产品VRG50635在临床试验中失败，高管团队集体出走，公司被迫转型为技术服务提供商。从"改变ALS治疗格局"到"卖技术"，这个转型让人唏嘘。

Exscientia，精神分裂症药物Ulotaront临床失败，这款曾被寄予厚望的AI设计药物，最终止步于临床。后被Recursion收购，成为行业并购潮中的一个注脚。 

       国内的情况同样不容乐观。晶泰科技，这家顶着"AI制药独角兽"光环的公司，2024年上半年亏损高达12.38亿元。跨界新能源和SaaS业务，被外界解读为"用概念掩盖制药主业的困境"。

英矽智能，对大客户的依赖成为致命软肋。失去Exelixis订单后，营收下滑57.94%。当核心客户流失，所谓的AI技术优势便成了无本之木。

      资本市场的反应最为诚实。2021年AI药企VC投资达到峰值，超过40笔融资，总额约18亿美元。而到2025年，相关投资不足20笔，金额约为峰值的一半。这不是周期性调整，这是结构性撤退。

       高利率压制biotech融资、Big Pharma削减R&D预算——宏观因素只是加速器，本质上是投资人终于意识到：AI制药的故事很好听，但临床数据不会说谎。

三、AI制药的"阿喀琉斯之踵"：为什么I期好看II期崩

这是理解AI制药困境的核心问题。

I期临床只验证安全性，成本最低，门槛最低。 给健康志愿者用药，观察药物代谢和毒性，只要不出现严重不良反应，就算过关。80-90%的I期成功率，正是建立在这个最低门槛之上。

II期临床开始验证疗效，这才是真正的考验。 患者分组给药，观察药物是否真的能治疗疾病——这里涉及复杂的生物学机制、个体差异、疾病异质性。80%的II期失败率说明：AI解决的是"容易的问题"，不是"关键的问题"。

让我用一个具体案例来说明这个问题有多深。

       辉瑞的PHX-203项目，一个本应用于治疗疼痛的候选药物。AI设计团队在分子优化过程中，过度追求靶点结合力，却忽视了复杂的代谢通路。结果呢？AI设计的分子极性突破了Lipinski五规则，激活了CYP3A4酶，产生了毒性代谢物。0.7%的受试者出现肝衰竭死亡。

这个案例揭示了一个残酷的事实：AI在分子设计上的局部优化，可能导致系统层面的全局灾难。

为什么会这样？

第一，数据质量问题。 公开数据库存在系统性错误、数据不一致和发表偏倚。AI训练的是历史数据，而历史数据本身就有偏差。

第二，分布偏移问题。 训练集是已知药物骨架，预测全新化学空间时泛化能力严重不足。AI擅长插值，不擅长外推。

第三，合成可行性问题。 AI生成分子理论上最优，但实验室合成不出来。设计台上的明星分子，往往是合成部门的噩梦。

第四，最根本的问题：靶点结合力只是药物成药的众多因素之一。 药代动力学、毒理学、给药便利性、患者依从性——这些因素在AI设计时往往被简化甚至忽略。

KeyBanc分析师的一句话点透了本质："No matter how much data you have, human biology is still a mystery.

四、作者的独到观点：系统性思维的缺失

这是这篇文章的灵魂，也是我认为AI制药行业最核心、却最少被触及的问题。

AI制药的根本困境，不是算法不够聪明，是系统性思维的缺失。

什么意思？

      业界把药物发现当成了"分子设计问题"——找到一个能与靶点结合的小分子。但真实世界里的药物研发是"系统工程问题"——从靶点发现、分子设计、体外筛选、体内药效、毒理学、药代动力学、制剂工艺、患者群体、竞争格局，这是一条复杂的非线性系统。

AI擅长的是局部优化：找一个更好的分子。制药需要的是全局优化：从分子到患者。

这个认知差距，与我过去三十年见证的合成生物学产业化困境如出一辙。

       发酵工程有个经典教训：实验室最优≠产业化最优。 小试发酵条件完美，放大到中试可能完全失效；中试参数线性外推到工业化生产，结果天差地别。因为从小试到放大，不是参数等比例放大，是生物系统面对不同剪切力、溶氧、传质的全新响应。

AI制药的"放大"问题与此同构。从AI设计的分子到上市的药物，不是算法迭代，是整个系统的重构。

       为什么礼来、罗氏砸数十亿美元建AI超算，与Nvidia深度合作？他们不是因为不懂AI，恰恰相反，他们懂生物学，知道AI能做什么、不能做什么。RBC Capital分析师指出："AI改善临床结果率的明确证据尚未出现。但这些Big Pharma依然在投，为什么？

因为他们把AI定位为工具和能力倍增器，而不是替代传统研发的神丹妙药。

真正的问题在于：太多AI制药公司是"AI-first"，而不是"Biology-first"。

       "Biology-first + AI-enabled"的范式，意味着AI要服务于生物学理解，而不是反过来。靶点选择要基于生物学洞察，分子设计要服务于临床需求，系统优化要兼顾安全性、有效性、可及性。

        这需要的不是单纯的算法工程师，而是懂生物、懂化学、懂工程、懂临床的复合型人才。而这类人才，恰恰是整个行业最稀缺的。

        回顾过去三十年我参与的每一个产业化项目，真正的瓶颈从来不是"技术不行"，而是"系统整合能力不行"。配方在实验室完美，量产时析晶；工艺在小试稳定，放大时失控；疗效在临床亮眼，商业化时患者用不起。

       AI制药的终局，不是算法最强的公司活下来，而是最懂生物学的公司活下来——恰好他们也擅长用AI。

五、谁会在幻灭后活下来

技术成熟度曲线的底部，不是终点，而是沉淀的开始。

那些在幻灭期活下来的公司，通常具备几个特征：

第一，生物学优先。 不是用AI去撞靶点，而是基于深厚的生物学理解，选择合适的靶点，再让AI去优化。

第二，差异化聚焦。 不是做平台型公司服务于全行业，而是聚焦特定疾病领域，建立深度的生物学知识和临床资源壁垒。

第三，临床价值导向。 每个研发决策都以"最终能否给患者带来临床获益"为标准，而不是以"能否发高分论文、融到下一轮资"为标准。

第四，与Big Pharma深度绑定。 不是竞争关系，而是生态共建。Big Pharma有资金、有临床资源、有商业化能力；Biotech有创新、有速度、有灵活性。这种互补关系，比单打独斗更有生存概率。

      对中国企业的启示尤为深刻。我们有庞大的患者群体、丰富的临床资源、完善的制造业基础——这是优势。但我们的AI制药行业，某种程度上在重复美国同行的弯路：过度追求算法先进性，忽视生物学深度。

AI制药的下一程，不是更聪明的算法，是更深刻的生物学理解，更系统的工程思维，更务实的临床导向。

结语

       回到开头的那句话：Gartner的90%警告，是一盆冷水，但它浇醒的不是AI技术本身，而是那些以为掌握了AI就能颠覆制药行业的人。

      制药从来不是一道算法题，而是一场与人类无知的长征。AI是这场长征中的新武器，但它不会改变长征的本质——对生命负责，对患者负责，对科学负责。

那些被砸醒的人，恰恰是最有希望走到最后的人。

作者：Alex.叶
深耕生物合成全产业链30年，关注行业政策解读、技术趋势分析、实战经验总结